Plateformes de services pour le développement des thérapies ARN

Afin de permettre l’essor de la filière de l’acide ribonucléique (ARN) au Québec, l’Institut de Recherche Clinique de Montréal (IRCM), l’Université de Sherbrooke et l’Université McGill ont créé le Réseau de développement et de production de thérapies ARN, un guichet d’accès unique pour l’industrie et les chercheurs académiques afin de leur donner accès à de l’expertise de pointe dans le développement et la production de thérapie ARN. Ce Réseau sera géré de manière concertée entre les trois institutions et s’appuiera sur les trois plateformes suivantes :

1) Le Pôle Sidney-Altman en ARN thérapeutique de l’IRCM qui est actuellement fonctionnel pour les laboratoires de l’IRCM. Il y a déjà 5 projets de développement de thérapies ARN en cours pour différentes maladies cardiométaboliques, neurodégénératives et cancer. Une actualisation des installations de la plateforme de développement de thérapies ARN à l’IRCM permettra d’offrir aux laboratoires académiques et industriels des services spécialisés et clé en main tels que le design (bioinformatique/Intelligence Artificielle), la production et la préparation à petite/moyenne échelle de vecteurs ADN, la synthèse d’ARN à petite/moyenne échelle, la conjugaison d’oligonucléotide antisens (ASO) et l’encapsulation nanoparticules lipidiques, le contrôle de qualité de niveau préclinique, le criblage, la validation et optimisation de molécules d’ARN thérapeutiques (ASO, ARN messager, ARN autoamplifiant, ARN circulaire). Ceci comprendra également des analyses de biodistribution, toxicité et cinétique pour faciliter le passage des étapes précliniques vers les études cliniques.

L’accès à cette plateforme sera possible au début 2026

2) La nouvelle plateforme d’ARN messager thérapeutiques du Centre des Sciences de l’ARN de l’Université McGill qui sera établie dans les espaces du Département de Biochimie, et répondra aux besoins des activités de recherche du Centre des Sciences de l’ARN de l’Université McGill, des programmes de recherche découlant d’Apogée D2R, des institutions partenaires du réseau, de même que des clients industriels de la province. Les modalités à ARN messager sont centrales aux principales approches thérapeutiques émergentes en médecine de précision, tels les vaccins néo-antigéniques contre le cancer, la programmation CART, les ARN autoamplifiants. La plateforme fournira les services de bio production et de formulation en nanoparticules LNP à échelle préclinique des diverses modalités ARN messager, individuelle ou en librairie, leur contrôle de qualité selon des critères standardisés stricts, de même qu’une validation fonctionnelle de base.

L’accès à cette plateforme sera possible au début 2026

3) La Plateforme RNomique de l’Université de Sherbrooke qui en plus d’offrir actuellement des services de validation d’expression, de séquençage d’ARN et d’essais fonctionnels, la plateforme de RNomique offrira également un service de criblage basé sur CRISPR/dCas13Rx pour l’identification d’ASOs capables de reprogrammer l’épissage des ARNs pré-messagers, de même que la détermination des fonctions associées aux variants d’épissage. Ces outils permettront d’identifier de nouvelles cibles et de développer des outils thérapeutiques innovateurs basés sur l’utilisation d’ARN.

L’accès à cette plateforme sera possible à l’automne 2024

 

En bref, le Réseau de développement et de production de thérapies ARN permettra :

  • la mise en place des trois plateformes complémentaires, assurant le design jusqu’à la validation préclinique de thérapies ARN ;
  • la mise en place d’un processus de demande de services standardisé et accessible aux acteurs académiques et industriels ;
  • la création d’une interface fonctionnelle entre l’Université et l’Industrie permettant le co-développement de thérapies ARN et stimulant les partenariats avec des entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques ;
  • le renforcement de l’expertise québécoise en thérapies ARN, via la formation d’étudiants diplômés et postdoctorants spécialisés dans le développement et la production de thérapies ARN ;
  • la création d’un écosystème dynamique autour des thérapies ARN au Québec, contribuant au rayonnement international.

 

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